急性化脓性胆管炎

注册

 

发新话题 回复该主题

Genfit公司NASH新药三期失败,拓 [复制链接]

1#
哪里治白癜风最专业 http://yyk.39.net/bj/zhuanke/89ac7.html
Genfit将继续开发该药物用于另一种肝病,即原发性胆管性胆管炎(PBC),并致力于NIS4的血液测试,这可能成为第一个专门为NASH批准的诊断方法。-Elafibranor没有显示出对NASH消退的主要终点有统计学意义的显着影响,而没有使纤维化恶化-GENFIT将与监管机构合作,确定扩展阶段的后续步骤,以评估弹性纤维蛋白对临床结果的影响-Elafibranor的安全性和耐受性与先前进行的研究一致年5月11日,Genfit宣布其elafibranor治疗非酒精性脂肪肝(NASH)的III期临床试验失败。Genfit的先导药物在NASH的III期研究中失败了,而越来越多的脂肪肝前景已被尘封住。中期数据显示,这种药物elafibranor在改善NASH症状时没有击败安慰剂,而不会使肝脏疤痕恶化。该试验未达到NASH分辨率的预定主要终点,且未使1,名患者的ITT人群的纤维化恶化。接受elafibranormg治疗的名研究药物患者的缓解率为19.2%,而使用安慰剂组的患者为14.7%。在纤维化关键的次要终点上,接受elafibranormg治疗的患者中有24.5%的患者至少在一个阶段达到了纤维化改善,而安慰剂组为22.4%。与代谢参数有关的另一个关键的次要终点没有达到统计学意义。该药物在该研究的次要终点没有改善。弹性纤维蛋白和安慰剂组之间在代谢指标(如甘油三酸酯和胆固醇水平升高)方面没有“显著差异”。与22%的安慰剂患者相比,只有25%的弹性纤维患者的瘢痕形成改善了至少一个阶段,而另一项措施没有统计学意义。Genfit随后股价腰斩,盘后大跌49.95%Genfit首席执行官PascalPrigent在周一下午的一份声明中说:“由于NASH领域仍存在大量未满足的医疗需求,这些结果不仅使GENFIT团队,而且也使患者和医疗服务提供商感到非常失望。”Prigent在讨论结果的电话会议上说,以前NASH试验中的安慰剂反应率一直徘徊在5%至9%之间,而Genfit的试验记录的比率高达三倍,也就是安慰剂组效果太好。为何有如此多的患者使用安慰剂没有明显的线索,但是该公司将处理其中期数据(包括输入的完整数据集),以找出NASH中弹性纤维是否有前进的方向。同时,Genfit将继续开发针对另一种肝脏疾病(原发性胆管性胆管炎(PBC))的药物,并致力于NIS4的血液测试,这可能成为第一个专门为NASH批准的诊断方法。Prigent和Genfit首席运营官DeanHum博士在电话中说,NASH失败并不能在PBC中预示相同的结果,因为它们是“非常不同的疾病”。Prigent在电话会议上表示,该公司还“从业务发展的角度积极探索各种选择”,这意味着它可以收购新资产,以填补NASH项目留下的管道缺口。“一旦我们更加清楚RESOLVE-IT临时宣读的法规含义,以及对全球大流行对我们的影响的演变有更多的可见性,我们将在今年晚些时候提供有关全球公司战略的最新指南。正在进行的研究,”Prigent在声明中说。临床III期失败是在elafibranor在临床II期研究中错过了相同的主要终点后五年。当时,Genfit将失败归咎于入组错误和使用过多研究地点。它设计了临床III期计划,将重点放在患有更晚期疾病的患者上,一些人对此举表示怀疑。Vantage在去年夏天写道:“基于对失败的试验的多次事后分析,Genfit进入了临床III期可能是这里最大的危险信号,尽管在PPAR激动方面也存在机械方面的担忧。”Elafibranor靶向PPAR-α和PPAR-δ,它们是核受体,一种在细胞内部发现的蛋白质,在细胞代谢中起作用。人们认为,这种双重机制使它免受了仅针对PPAR-δ的药物seladelpar的命运。它的制造商Cymabay在活检显示某些患者肝脏受损后,结束了对NASH和原发性硬化性胆管炎的研究。尽管Genfit认为3期研究没有获得批准的途径,但是数据分析可以确定某些患者亚组在Elafibranor那方面的治疗效果更好,这可以为在更狭窄的患者人群中进行新的试验铺平道路。但是,如果不能进行分析,则elafibranor可以在NASH废料堆中占有大量份额,包括Gilead的ASK1抑制剂selonsertib以及Novartis和Conatus的pancaspase抑制剂emricasan。年6月24日,TernsPharmaceuticals拓臻生物宣布与GENFIT签署了独家产品授权和战略合作协议。拓臻获得elafibranor在大中华区(中国大陆,香港,澳门,台湾)的独家开发,注册,和商业化权益;授权的适应症包括非酒精性肝炎(NASH)和原发性胆汁性胆管炎(PBC)。GENFIT将获得万美元的首付款,并且有权利获得不高于1.93亿美元的临床,注册,和商业化里程碑付款。两家公司还将共同开发其他非酒精性肝炎(NASH)和原发性胆汁性胆管炎(PBC)领域的研发项目,包括elafibranor(PPARα/δ双重激动剂)和拓臻自身管线里的TERN-(FXR受体激动剂),TERN-(SSAO抑制剂),以及目前处于临床前阶段的(THR)β特异性激动剂和ASK-1抑制剂的联合用药研究。联系我们上海总部
分享 转发
TOP
发新话题 回复该主题